الولايات المتحدة توافق على أول علاج جيني لمرض وراثي نادر للأطفال
الولايات المتحدة توافق على أول علاج جيني لمرض وراثي نادر للأطفال حيث أعلنت إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية يوم الإثنين الموافق على العلاج الجيني الذي تقدمه شركة “أورتشيرد ثيرابيوتكس”، وهي شركة مقرها المملكة المتحدة، لعلاج حثل المادة البيضاء متبدل اللون لدى الأطفال.
ويمثل هذا القرار تأكيداً على أول علاج معتمد في الولايات المتحدة لهذا المرض الوراثي النادر.
يعتبر مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون اضطراباً وراثياً نادراً يصيب الأطفال،
مما يتسبب في تراكم المواد الدهنية في الخلايا، وبشكل خاص في الدماغ والحبل الشوكي والأعصاب الطرفية.
وأشارت الشركة إلى أنها ستقوم بتقديم مزيد من التفاصيل حول سعر الدواء وتوفره في وقت لاحق من هذا الأسبوع.
يذكر أن شركة الأدوية اليابانية “كيوا كيرين” قد أتمت العام الماضي صفقة استحواذ على “أورتشيرد ثيرابيوتكس” بقيمة 477.6 مليون دولار.
وفقًا لإدارة الأغذية والعقاقير، تمت الموافقة على تقديم الدواء الذي يحمل اسم “لينميلدي” في الولايات المتحدة،
والذي يُعطى بجرعة واحدة، للأطفال في مراحل محددة من تطور مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون.
تمت الموافقة استنادًا إلى بيانات من 37 طفلاً شاركوا في تجربتين سريريتين مفتوحتين،
حيث أظهرت النتائج أن العلاج قلل بشكل كبير من خطر الإصابة بضعف الحركة الشديد أو الوفاة بالمقارنة مع الأطفال الذين لم يتلقوا هذا العلاج.
ومع ذلك، أشارت الإدارة إلى احتمالية الإصابة بسرطان الدم المرتبط بالعلاج، ب
الإضافة إلى تكوين جلطات دموية أو نوع من تورم أنسجة المخ كآثار جانبية محتملة.
تقديرات الإدارة تشير إلى أن مرض حثل المادة البيضاء متبدل اللون يصيب واحدًا من كل 40 ألف فرد في الولايات المتحدة.
